别名:mdx这些自发性 Dmdmdx 突变小鼠不表达抗肌萎缩蛋白,可用于研究杜氏肌营养不良。
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理想的杜氏肌营养不良模型,因为相对于在其他遗传背景下具有此突变型的品系,它更好地再现了多项人类DMD肌病理学的特征(较低的后肢肌肉重量、较少的肌纤维、更多的纤维化和脂肪累积以及肌无力)。
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白介素15(IL15),自然杀伤细胞(NK cells),CAR-NK
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模拟人 Rett 综合征的小鼠模型。Mecp2-缺陷型雄鼠(Mecp2-/Y) 在 3-8 周龄时表现出运动功能障碍和一系列类似 Rett 综合征的特征。雌性杂合子小鼠的发病时间更晚(约 6 月龄)。
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镰状细胞病(sickle cell disease),人血红蛋白( human hemoglobin ),基因治疗(gene therapy)
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